谈论治疗肝豆状核变性疗效

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肝豆状核变性属铜代谢障碍性疾病，由于游离铜在大脑豆状核、肝脏、角膜、肾脏等大量沉积而引起相应损害。主要表现为神经精神症状及肝、肾、骨关节等损害。

西医常用药物有青霉胺、二硫基丙磺酸钠、二硫基丁二酸钠和硫酸锌等。但这些药副作用较大，主要表现为白细胞、血小板减少，肝损害、口腔溃疡等，体质较差者可因此导致死亡。笔者自1989年着力研究中药治疗本病，疗效颇佳。兹对1989年至2003年治疗的疗程超过6个月、最少观察5年、随访超过3次的66名患者进行了追踪研究，现总结报告如下。

1.1一般资料

本组Wilson病患者均经市级以上医院确诊，男38例、女28例，年龄3岁～39岁

临床分型：脑型38例，肝型16例，肝脑合型12例。

1.2治疗方法

所有患者均为低铜饮食。

依分型辨证使用中药：

脑型治以坚胆养心、祛风排铜法，方用《肝豆去风合剂》、《坚胆排铜饮》、《益心健步合剂》等

肝型治以益肝实脾、宁血祛湿、和营消风法，方用《益肝息风合剂》、《填髓补肝排铜饮》、《宁血消风合剂》等。

肝脑肾混合型治以坚胆养心、益肝实脾、补肾化浊、祛风排铜。方用《坚胆排铜饮》、《益肝息风合剂》、《益肾汤》、《宁血消风合剂》等。

三十日为一疗程，每疗程间隔一天。最短6疗程，最长15疗程。

1.3统计方法：算术平均数。

2结果

治疗前（例）治疗后（例）有效率（%）

铜蓝蛋白降低66493.94

振颤52394.23

言语不清48197.91

流涎46295.65

进食困难18194.44

行步不稳49197.96

肝损害32875.00

脾大19573.68

腹水12191.67

血小板减少24675.00

白细胞减少26292.31

3疗效分析

从上表可以看出，以功能损害为主者较易恢复，如铜蓝蛋白降低、白细胞减少、言语不清、进食困难等，总有效率达成90%以上；而以器质性改变为主者则恢复较慢，有效率也偏低，如肝硬化的恢复率为75%，而脾大的恢复率则低于60%。与脾大相对应的血小板减少恢复率则也较低。当然了，脾脏在一定程度之内增大，只要没达到脾机能亢进的程度是不会导致血小板减少的。作为评定疗效重要指标的铜蓝蛋白恢复率达到93.94%，应该算得上是较为理想了！

综合66例患者，治愈率73.68，有效率接近98%，症状消除率达到90%以上，而体征恢复率则相对较低,接近74%，这也说明一个重要问题，对于肝豆，正确的治法固然重要，而早治则是关键中的关键。因为一旦病情迁延过久，发生了脏器的不可逆损害，根治起来就有一定难度！本课题所涉的66例患者，症状消除率达到90%以上，而治愈率仅为73.68，就和部分患者病程过长、治疗过晚有关。再就是部分患者服用青霉胺过久，人为地加重了肝肾等脏器的器质性损害，也拉低了治愈率。

附：近年来笔者常用的临床分型治法及方药

现代医学把本病分为脑型、脑-内脏混合型、脊髓型或脑脊髓型等，而笔者从中医临床的角度将其分为脑型、肝型、脑肝肾混合型进行辨证治疗，似乎更为实用。其实大多数患者均同时伴有脑及内脏损害，只是侧重点不同罢了。

一、脑型：主要症状：快速节律性震颤及意向性震颤（运动时加重）;语言障碍与吞咽困难;肌张力增高、动作迟缓、表情淡漠、步行障碍等。儿童起病较急者可发生智力减退、性格改变、自制力减退、情绪不稳、易激动等；重症可出现抑郁、狂躁、幻觉、妄想、暴力倾向等。

常见诱发因素有惊吓、郁怒、药物损害、极度疲劳、脑外伤等等。

本型治则：坚胆养心、祛风排铜。坚胆养心者，扶其正也，即提升铜篮胆白；祛风排铜者，驱其邪也，即排除脏器堆积的铜元素。

该型常用的针对性中药制剂有:肝豆去风合剂、坚胆排铜饮、益心健步合剂等。

典型病例：赵X，男，39岁，内蒙古赤峰人，患肝豆22年。初为手颤抖、言语含混、吞咽困难、行步不稳，后屡用青霉胺和二巯基丁二钠等，近年来双上肢肌张力增强，屈而难伸，说话益发不清，饮食常打呛，于07年初在两位亲戚的陪同下来诊。呈消瘦貌，时流涎，心悸乏力，自言该病起于惊吓，并时有惊惧感，寐差。脉细弦，舌淡苔薄白、有不规则裂纹。铜篮蛋白小于20（220-580）。辨证属心胆两虚、肝风内动，予肝豆去风合剂、坚胆排铜饮，并穿插配合归脾丸、杞菊地黄丸。

治疗3个月，上肢肌张力有所降低，体力增，睡眠好转，言语较前易懂，铜篮蛋白100。效不更方，继服3个月，铜篮蛋白升至230，后又据证改服益心健步合剂，并配合芍药甘草汤、柴胡加龙骨牡蛎汤等，共治疗11个月，诸症消失，此后未再服药。08年6月查铜篮蛋白为310。

二、肝型：该型肝豆状核变性可出现急性肝功能衰竭、嗜睡、恶心呕吐、腹部膨胀及高度黄疸。而较为常见的表现为慢性肝病或肝硬化、肝腹水、巨大脾、脾亢、血小板减少、白细胞减少、贫血，甚或全身凹陷性水肿等。同时也可伴有轻度锥体外系症状。当然了，同时也具有血清铜蓝蛋白降低、角膜K-F环（+）等共有特征。

本型治则：益肝实脾、宁血祛湿、和营消风。“益肝实脾”是切断疾病的传变之道，经云：“见肝之病，知肝传脾，当先实脾”即此意也。“宁血祛湿、和营消风”则是对肝腹水、脾大、血小板减少、出血而言，拙作《原发性血小板减少性紫癜的中医治疗》对此曾有所阐述。

该型常用的针对性中药有:益肝息风合剂、填髓补肝排铜饮、宁血消风合剂、实脾饮等。

典型病例：王X莲，女，16岁，洛阳洛龙区人，07年初来诊。7年前出现轻度手抖、继之腹大，B超提示肝硬化、腹水、脾大，铜蓝蛋白0.01（0.2-0.56）,诊为肝豆，用青霉胺一年后手抖消失，但腹大益甚，全血细胞减少（WBC1.3、PLT2.1），体倦，纳食后上腹撑胀，下肢凹陷性水肿，脉沉而有滑象，皮肤时痒，夜间重。辨证属肝经瘀滞、湿浊内蕴、营卫失和，予实脾饮合宁血消风合剂，间配服填髓补肝排铜饮，半年后腹水、脾大消减大半，饮食体力均好转，铜蓝蛋白升至0.12，WBC3.1、PLT47。依此方案化裁，共用药13个月，诸症尽消，铜蓝蛋白升至0.31，唯脾脏稍大（脾门厚41mm）,遂停药，迄今年余，身体健康。

三、肝脑肾混合型：该型肝豆具备肝型、脑型的特征，并具有肾损害的相应表现，尤其常见肾萎缩。尿蛋白、尿潜血也可出现。还有部分患者伴发肾结石。

本型治则：坚胆养心、益肝实脾、补肾化浊、祛风排铜。

该型多联合用药，常用坚胆排铜饮、益肝息风合剂、益肾汤、宁血消风合剂、内分泌合剂等，伴肾结石者，配补肾化石合剂。

典型病例：周X，男，21岁，江苏连云港人，08年9月来诊。患肝豆3年，肢颤头摇、流涎语骞、胆怯心悸、肝硬化、中度腹水、脾大、双肾萎缩并伴左肾结石（11*7mm），铜蓝蛋白小于8.3（20-60），脉微弱，舌淡体胖苔不显。正气大虚，湿毒稽留，予坚胆排铜饮、内分泌合剂、补肾化石合剂等交替服用，嘱其家人要善待患者，切勿使其受到精神刺激。6个月，证大减，铜蓝蛋白升至80，肾结石缩小为8*3mm，现仍在治疗中。

肝豆状核变性属虚实夹杂症。虚在肝、脾、心，实在风、湿、铜。只要辨证精确，补虚泻实各行其道，调摄得当，疗程充足，是完全可以根治的。需要强调的是“调摄”二字，节饮食、适寒温固然重要，而尤为重要的是调节情绪，舒心、制怒是治疗和巩固疗效的一大要素。再就是疗程问题，重症者一般要坚持治疗一年以上，甚至更长。有的患者在铜蓝蛋白上升到正常值后即马上停药，这是不科学的，因为这样做很容易造成病情反复，一般需巩固三个月以上较为稳妥。